O Governo Federal anunciou investimento de R$ 122 milhões na Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) para o desenvolvimento de terapia gênica inédita voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O aporte financia a plataforma produtiva de plasmídeos e vetores virais utilizados na produção da tecnologia, que iniciou o primeiro estudo clínico com seres humanos no Brasil.
O anúncio foi feito nesta quinta-feira (26) pelo ministro da Saúde, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, Mário Moreira. A primeira infusão do medicamento ocorreu em janeiro deste ano, após autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O estudo está nas fases 1 e 2, que avaliam segurança, tolerabilidade e eficácia da tecnologia.
A AME é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por alteração no gene SMN1, responsável pela produção de proteína essencial ao funcionamento dos neurônios motores. A ausência dessa proteína provoca perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
Segundo o Ministério da Saúde, o estudo do medicamento experimental GB221 posiciona o Brasil como referência na assistência à AME e fortalece a medicina de precisão na América Latina. A terapia consiste em dose única e busca modificar o curso da doença ao atuar diretamente na causa genética.
“Quando o SUS oferece uma terapia inovadora, estamos mudando o curso da doença e o destino dessas crianças. É a medicina mais avançada do mundo sendo ofertada gratuitamente à população brasileira, reafirmando o SUS como um patrimônio do nosso povo”, destacou Alexandre Padilha.
Caso os resultados sejam positivos e haja autorização regulatória, a tecnologia poderá ser ofertada no Sistema Único de Saúde (SUS), após análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), responsável por avaliar a incorporação de novos tratamentos à rede pública.
Quem pode participar do estudo
Podem participar crianças sintomáticas com diagnóstico confirmado por análise genética, com mutações no gene SMN1 e até três cópias do SMN2, com idade entre duas semanas e 12 meses e início dos sintomas nos primeiros seis meses de vida.
Para pacientes pré-sintomáticos, os critérios incluem risco de AME Tipo 1 confirmado por exame genético, mutações bialélicas no SMN1 e até duas cópias do SMN2, com idade entre 14 e 150 dias de vida.
A inclusão de novos pacientes será gradual, com previsão de entrada do segundo participante nos próximos meses.
O medicamento foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio) e terá transferência de tecnologia para Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz responsável pela produção de imunobiológicos e pelo avanço das terapias gênicas no país.
A iniciativa também abre caminho para o desenvolvimento de terapias destinadas a outras doenças raras, como Atrofia Muscular Esquelética, Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar, Leucodistrofia Metacromática, Doença de Krabbe e Gangliosidose GM1.
Foto: Walterson Rosa/MS
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