O Governo Federal anunciou investimento de R$ 122 milh\u00f5es na Funda\u00e7\u00e3o Oswaldo Cruz (Fiocruz) para o desenvolvimento de terapia g\u00eanica in\u00e9dita voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O aporte financia a plataforma produtiva de plasm\u00eddeos e vetores virais utilizados na produ\u00e7\u00e3o da tecnologia, que iniciou o primeiro estudo cl\u00ednico com seres humanos no Brasil.<\/p>\n
O an\u00fancio foi feito nesta quinta-feira (26) pelo ministro da Sa\u00fade, Alexandre Padilha, e pelo presidente da Fiocruz, M\u00e1rio Moreira. A primeira infus\u00e3o do medicamento ocorreu em janeiro deste ano, ap\u00f3s autoriza\u00e7\u00e3o da Ag\u00eancia Nacional de Vigil\u00e2ncia Sanit\u00e1ria (Anvisa). O estudo est\u00e1 nas fases 1 e 2, que avaliam seguran\u00e7a, tolerabilidade e efic\u00e1cia da tecnologia.<\/p>\n
A AME \u00e9 uma doen\u00e7a rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e \u00e9 causada por altera\u00e7\u00e3o no gene SMN1, respons\u00e1vel pela produ\u00e7\u00e3o de prote\u00edna essencial ao funcionamento dos neur\u00f4nios motores. A aus\u00eancia dessa prote\u00edna provoca perda progressiva da for\u00e7a muscular e pode comprometer a sobreviv\u00eancia das crian\u00e7as nos primeiros anos de vida.<\/p>\n
Segundo o Minist\u00e9rio da Sa\u00fade, o estudo do medicamento experimental GB221 posiciona o Brasil como refer\u00eancia na assist\u00eancia \u00e0 AME e fortalece a medicina de precis\u00e3o na Am\u00e9rica Latina. A terapia consiste em dose \u00fanica e busca modificar o curso da doen\u00e7a ao atuar diretamente na causa gen\u00e9tica.<\/p>\n
“Quando o SUS oferece uma terapia inovadora, estamos mudando o curso da doen\u00e7a e o destino dessas crian\u00e7as. \u00c9 a medicina mais avan\u00e7ada do mundo sendo ofertada gratuitamente \u00e0 popula\u00e7\u00e3o brasileira, reafirmando o SUS como um patrim\u00f4nio do nosso povo”, destacou Alexandre Padilha.<\/p>\n
Caso os resultados sejam positivos e haja autoriza\u00e7\u00e3o regulat\u00f3ria, a tecnologia poder\u00e1 ser ofertada no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (SUS), ap\u00f3s an\u00e1lise da Comiss\u00e3o Nacional de Incorpora\u00e7\u00e3o de Tecnologias no Sistema \u00danico de Sa\u00fade (Conitec), respons\u00e1vel por avaliar a incorpora\u00e7\u00e3o de novos tratamentos \u00e0 rede p\u00fablica.<\/p>\n
Quem pode participar do estudo<\/strong><\/p>\n Podem participar crian\u00e7as sintom\u00e1ticas com diagn\u00f3stico confirmado por an\u00e1lise gen\u00e9tica, com muta\u00e7\u00f5es no gene SMN1 e at\u00e9 tr\u00eas c\u00f3pias do SMN2, com idade entre duas semanas e 12 meses e in\u00edcio dos sintomas nos primeiros seis meses de vida.<\/p>\n Para pacientes pr\u00e9-sintom\u00e1ticos, os crit\u00e9rios incluem risco de AME Tipo 1 confirmado por exame gen\u00e9tico, muta\u00e7\u00f5es bial\u00e9licas no SMN1 e at\u00e9 duas c\u00f3pias do SMN2, com idade entre 14 e 150 dias de vida.<\/p>\n A inclus\u00e3o de novos pacientes ser\u00e1 gradual, com previs\u00e3o de entrada do segundo participante nos pr\u00f3ximos meses.<\/p>\n O medicamento foi desenvolvido pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio) e ter\u00e1 transfer\u00eancia de tecnologia para Bio-Manguinhos, unidade da Fiocruz respons\u00e1vel pela produ\u00e7\u00e3o de imunobiol\u00f3gicos e pelo avan\u00e7o das terapias g\u00eanicas no pa\u00eds.<\/p>\n A iniciativa tamb\u00e9m abre caminho para o desenvolvimento de terapias destinadas a outras doen\u00e7as raras, como Atrofia Muscular Esquel\u00e9tica, Atrofia Muscular Espinhal e Bulbar, Leucodistrofia Metacrom\u00e1tica, Doen\u00e7a de Krabbe e Gangliosidose GM1.<\/p>\n Foto: Walterson Rosa\/MS<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":" O Governo Federal anunciou investimento de R$ 122 milh\u00f5es na Funda\u00e7\u00e3o Oswaldo Cruz (Fiocruz) para o desenvolvimento de terapia g\u00eanica in\u00e9dita voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1. O aporte financia a plataforma produtiva de plasm\u00eddeos e vetores virais utilizados na produ\u00e7\u00e3o da tecnologia, que iniciou o primeiro estudo cl\u00ednico com seres […]<\/p>\n","protected":false},"author":20,"featured_media":977446,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[3,21],"tags":[10680,1155,99,740,10029,43759],"acf":[],"yoast_head":"\n